在罕見病研究領(lǐng)域，BioMarin曾是一顆璀璨的明星。過去25年間，該公司憑借強(qiáng)大的研發(fā)實力，成功推出了八種罕見病藥物，這一成就在生物技術(shù)行業(yè)中鮮有匹敵。然而，隨著其寄予厚望的血友病A基因療法Roctavian商業(yè)化失敗，BioMarin陷入了前所未有的動蕩之中。

Roctavian作為首個獲批治療嚴(yán)重血友病A患者的基因療法，于2023年6月在美國上市。然而，盡管市場對其寄予厚望，但其銷售業(yè)績卻慘淡至極。2023年總銷售額僅為350萬美元，僅治療了3名患者。這一結(jié)果與預(yù)期相去甚遠(yuǎn)，也促使BioMarin開始重新審視公司戰(zhàn)略。

為了應(yīng)對困境，BioMarin在過去九個多月中進(jìn)行了大規(guī)模的裁員、高管重組、削減開支和擱置研究項目。這一系列動作表明，BioMarin正在進(jìn)行一場深刻的業(yè)務(wù)結(jié)構(gòu)洗牌。

在這場動蕩中，BioMarin的侏儒癥藥物Voxzogo卻意外地為公司帶來了希望。2024年上半年，Voxzogo的銷售額達(dá)到3.37億美元，接受治療的兒童同比增長73%。這款藥物也被視為公司未來十年的核心增長動力。

然而，好景不長。9月16日，BioMarin股價暴跌17.7%。原因在于，其競爭對手Ascendis宣布其軟骨發(fā)育不全藥物TransCon CNP在關(guān)鍵的III期臨床試驗中取得成功，并有可能挑戰(zhàn)Voxzogo的市場地位。這一消息無疑給BioMarin帶來了新的壓力。

面對業(yè)務(wù)洗牌和新的競爭壓力，BioMarin的未來充滿了不確定性。公司計劃到2027年實現(xiàn)40億美元的收入，并在整個十年內(nèi)保持中兩位數(shù)的年增長率。然而，市場對這一雄心勃勃的新計劃并不完全買賬。一些分析師對前景表示擔(dān)憂，認(rèn)為BioMarin對已批準(zhǔn)的藥物關(guān)注過多，而對管道和潛在的競爭不夠關(guān)注。

盡管如此，BioMarin仍有可能通過并購等方式走出困境。近年來，全球制藥巨頭紛紛加碼罕見病市場，重磅并購層出不窮。BioMarin作為熱門并購標(biāo)的之一，未來或許會成為某個巨頭的囊中之物。

在這場動蕩與變革中，BioMarin能否重新找回昔日的輝煌，還有待時間的檢驗。